Até hoje foram realizados mais de 20.000 transplantes recorrendo às células estaminais do sangue do cordão umbilical, cerca de metade em indivíduos adultos. A grande maioria destes transplantes foi efectuada num contexto alogénico, ou seja, sendo o dador uma outra pessoa que não o paciente. No contexto alogénico, as células estaminais do sangue do cordão umbilical são utilizadas em pacientes com leucemias, linfomas, tumores sólidos e outras doenças, hereditárias ou adquiridas do sistema sanguíneo ou imunitário

Os estudos que comparam os resultados de transplantes alogénicos usando amostras de dadores familiares (related) ou de dadores não relacionados (unrelated) indicam que o sucesso do transplante é superior quando dador e paciente são relacionados (familiares). Para além disso, a incidência de doença do enxerto contra o hospedeiro aguda é mais reduzida quando se usam amostras de sangue do cordão umbilical de dadores familiares.

Em contexto autólogo (em que o paciente utiliza as suas próprias células anteriormente criopreservadas), as aplicações abrangem igualmente diversas doenças. Neste contexto, as células estaminais do sangue de cordão umbilical já foram utilizadas em: anemia aplástica adquirida, certos tumores como neuroblastoma, retinoblastoma e meduloblastoma, Síndrome de Shwachman-Diamond, Deficiência imunológica de adenosina deaminase em combinação com terapia génica e leucemia linfoblástica aguda.

Estão actualmente em curso ensaios clínicos com o objectivo de estudar o potencial das células do sangue do cordão umbilical em crianças com diabetes tipo 1, ensaios a decorrer nos EUA e na Alemanha e paralisia cerebral no Medical College of Georgia, nos EUA, e outras lesões neurológicasa decorrer na Duke University, nos EUA .

As crianças recebem sangue do cordão umbilical autólogo, armazenado à nascença, através de uma transfusão simples que não coloca em risco o paciente. Os resultados iniciais destes ensaios parecem indicar melhorias nalguns dos pacientes em estudo. Aguarda-se a publicação de resultados em revistas científicas da especialidade.

Para muitas doenças o transplante é utilizado como tratamento standard, enquanto para outras o tratamento com células estaminais foi demonstrado como sendo benéfico mas as condições óptimas estão ainda em investigação. O sucesso terapêutico do transplante com sangue do cordão umbilical depende de diversos factores, tais como a condição física do paciente, tipo de doença, histocompatibilidade (em transplantes alogénicos), entre outros.

Em doenças genéticas e/ou congénitas, a utilização autóloga poderá não ser recomendada devido ao risco das células já estarem afectadas com a patologia. No futuro, a expursão (eliminação) das células doentes que possam estar a contaminar a amostra recolhida de sangue do cordão umbilical poderá alargar a gama de doenças tratadas com sangue do cordão umbilical autólogo, tal como tem ocorrido com a utilização autóloga de medula óssea ou sangue periférico.