Células estaminais do sangue do cordão umbilical expandidas no tratamento de anemia falciforme severa – resultados de um ensaio clínico

Células estaminais do sangue do cordão umbilical no tratamento de anemia falciforme severa – A Gamida Cell Ltd. anunciou recentemente os resultados preliminares de um ensaio clínico com o objetivo de testar a segurança e a eficácia da co-transplantação de uma unidade de sangue do cordão umbilical (SCU) expandida (NiCord®) com uma unidade não expandida no tratamento de anemia falciforme. Os resultados foram apresentados em dezembro, no 58º encontro anual da Sociedade Americana de Hematologia, demonstrando que o transplante de NiCord® com uma unidade de SCU não manipulada favorece o sucesso do transplante em doentes com anemia falciforme severa após tratamentos mieloablativos (tratamentos que destroem a medula óssea do doente).

A Gamida Cell Ltd. é uma empresa de biotecnologia com sede em Israel, que tem apostado na expansão de células estaminais de SCU (aumento do número de células) para permitir o acesso a esta fonte de células estaminais a mais doentes, ultrapassando a limitação do número de células existente em cada amostra de SCU. Resultados publicados anteriormente demonstram que o NiCord® potencia um maior sucesso dos transplantes. Atualmente, a Gamida tem dois ensaios clínicos a decorrer com o NiCord®: um para o tratamento de doenças hematológicas malignas e outro para tratamento de anemia falciforme severa.

Até ao momento o transplante hematopoiético alogénico de células estaminais de um dador relacionado (em que o dador é um familiar do doente) é a única terapêutica com potencial curativo para a anemia falciforme severa. No entanto, muitos destes doentes não têm um dador familiar compatível. Com o intuito de ultrapassar esta limitação, a Gamida desenvolveu um ensaio clínico envolvendo a utilização de NiCord® para o tratamento de anemia falciforme.

NiCord® potencia sucesso de transplante em doentes com anemia falciforme

Até ao momento foram recrutados 9 doentes, entre os 3 e os 17 anos. Os doentes foram transplantados com uma unidade de NiCord® e uma unidade de SCU não manipulada e foram seguidos em média durante três anos.

Os investigadores verificaram que ocorreu reconstituição hematopoiética nos 9 doentes transplantados, observando-se essa recuperação hematopoiética em média 7 dias após o transplante. Atualmente, 7 dos 9 doentes estão livres da doença e os outros 2 faleceram devido a complicações associadas ao transplante. Até à última consulta nenhum dos doentes apresentava doença do enxerto contra o hospedeiro ativa.

Os investigadores concluem que o NiCord® favorece um rápido restabelecimento do sistema sanguíneo do doente e poderá permitir que mais doentes possam receber um tratamento com potencial para curar a anemia falciforme. Estes resultados são consistentes com os dados observados em doentes com doenças hematológicas malignas, em que o NiCord® tem demonstrado um restabelecimento hematopoiético rápido e sustentado.

A Gamida pretende continuar a avançar com estes estudos com o NiCord® no sentido de desenvolver uma terapêutica para a anemia falciforme severa e outras doenças genéticas raras, como talassemia, deficiências medulares e doenças metabólicas.

Fonte:

http://www.gamida-cell.com/press_item.asp?ID=71&t=Gamida-Cell-Presents-Positive-Data-From-Phase-1/2-Study-of-NiCord%C2%AE-as-a-Curative-Treatment-for-Sickle-Cell-Disease-at-ASH-2016