Células estaminais multiplicadas em laboratório transplantadas com sucesso

Trinta e seis doentes foram transplantados com sangue do cordão umbilical expandido em laboratório para tratar doenças hemato-oncológicas, com resultados positivos.

Nos últimos 30 anos, o sangue do cordão umbilical tem permitido que doentes com imunodeficiências, doenças metabólicas e doenças do sangue que necessitam de um transplante hematopoiético (transplante de células estaminais hematopoiéticas, i.e., capazes de originar células do sangue) e não têm dador de medula óssea compatível possam ter uma hipótese de cura. O maior desafio na área da transplantação com sangue do cordão umbilical é o tratamento de doentes com maior peso corporal, que tem sido ultrapassado usando duas unidades de sangue do cordão umbilical, quando necessário. No entanto, esta modalidade de tratamento está associada a custos e tempos de recuperação superiores. Por esse motivo, têm sido estudadas outras alternativas, nomeadamente a expansão, ou multiplicação das células, em laboratório antes do transplante.

Sangue do cordão umbilical expandido em laboratório mais perto de chegar ao mercado

A empresa israelita Gamida Cell desenvolveu um método para multiplicar as células estaminais do sangue do cordão umbilical em laboratório, com resultados encorajadores. O processo baseia-se na utilização de uma molécula – a nicotinamida – que permite cultivar as células estaminais em laboratório sem que elas se diferenciem. O produto final foi designado NiCord.

Os dados mais recentes dos ensaios clínicos em curso para testar a segurança e eficácia do NiCord foram publicados no Journal of Clinical Oncology e são relativos ao transplante de 36 doentes que sofriam de doenças hemato-oncológicas, como leucemias e linfomas. Para cada doente, foi selecionada uma unidade de sangue do cordão umbilical compatível, armazenada num banco público, que foi depois expandida em laboratório e enviada para um dos onze centros de transplantação nos EUA, Europa e Ásia que participaram no estudo.

Os autores referem que o tempo médio para a recuperação de neutrófilos (glóbulos brancos responsáveis por combater infeções) após um transplante de medula óssea de um dador compatível é de 20 dias e de 21 dias para transplantes convencionais com sangue do cordão umbilical não expandido. Neste estudo, o NiCord reduziu eficazmente o tempo de recuperação de neutrófilos para 11,5 dias, diminuindo, assim, o período em que os doentes estão mais vulneráveis. Isto explica a razão pela qual os doentes que receberam NiCord contraíram menos infeções e passaram em média menos tempo no hospital nos primeiros 100 dias pós-transplante.

Este estudo demonstra que o sangue do cordão umbilical expandido é seguro e eficaz como fonte de células estaminais para transplante, apresentando melhor tempo de recuperação de neutrófilos do que um transplante de medula óssea ou de sangue do cordão convencional. Para além da possibilidade de transplantar doentes com maior peso corporal, uma das grandes vantagens da expansão celular é poder escolher unidades de sangue do cordão umbilical com o melhor grau de compatibilidade e assim aumentar o perfil de segurança do transplante. Estes resultados indicam que o sangue do cordão umbilical está um passo mais perto de se tornar numa fonte de células estaminais acessível a todos os que precisam de um transplante hematopoiético.

Referências:

Horwitz ME, et al. Phase I/II Study of Stem-Cell Transplantation Using a Single Cord Blood Unit Expanded Ex Vivo With Nicotinamide. J Clin Oncol. 2019 Feb 10;37(5):367-374.

https://medschool.duke.edu/about-us/news-and-communications/med-school-blog/expanded-cord-blood-shows-potential-use-adult-bone-marrow-transplants