Células estaminais no tratamento de fístulas associadas à doença de Crohn – resultados intermédios de um ensaio clínico de fase 3

A TiGenix (empresa biofarmacêutica sediada na Bélgica e em Espanha) anunciou recentemente alguns resultados do ensaio clínico de fase 3 que pretende avaliar a segurança e eficácia do Cx601 no tratamento de fístulas complexas associadas à doença de Crohn, num grupo alargado de doentes.

A Doença de Crohn é uma doença inflamatória crónica do intestino, que surge com mais frequência entre os 16 e os 40 anos, podendo no entanto afetar qualquer grupo etário. Estima-se que em Portugal, a prevalência desta doença seja de 73 por 100 000 habitantes.

As fístulas perianais são umas das complicações que surgem em cerca de 38% dos casos de doença de Crohn, comprometendo a qualidade de vida destes doentes. Estas fístulas resultam da extensão de úlceras através da parede do intestino criando uma ligação anormal entre o intestino e a pele. Atualmente, não existem tratamentos eficazes para tratar estas fístulas.

Neste contexto, a TiGenix desenvolveu um produto inovador – o Cx601 – para o tratamento de fístulas perianais (na região do ânus) em doentes com doença de Crohn que não respondem à terapêutica convencional. O Cx601 é um produto que resulta da expansão de células mesenquimais isoladas de tecido adiposo de indivíduos saudáveis. O potencial deste novo produto está a ser testado num ensaio clínico de fase 3, tendo sido recentemente divulgados os resultados intermédios (às 52 semanas) deste ensaio clínico.

Resultados preliminares do Ensaio Clínico em doentes com fístulas perianais associadas a doença de Crohn

Para o ensaio clínico, foram selecionados 212 doentes com fístulas perianais associadas a doença de Crohn. Todos os doentes continuaram a receber os tratamentos convencionais para tratar fístulas complexas, e foram divididos aleatoriamente em 2 grupos: 107 doentes receberam uma injeção de Cx601 no local das fístulas e 105 doentes receberam uma injeção de solução salina (placebo). Os doentes foram depois acompanhados para avaliar a evolução das fístulas ao longo do tempo.

Os resultados, agora divulgados, demonstram que ao fim de 52 semanas 54,2% dos doentes tratados com Cx601 tinham as fístulas cicatrizadas, o que só se observou em 37,1% dos doentes tratados com placebo. Verificou-se ainda que 75% dos doentes tratados com Cx601, que tinham resposta positiva às 24 semanas, se mantinham sem reabertura das fístulas às 52 semanas. Não foram observados efeitos adversos associados ao tratamento com Cx601.

Apesar de ainda se aguardar a conclusão do ensaio clínico (que irá avaliar a evolução dos doentes até às 104 semanas após o tratamento), os resultados até agora obtidos sugerem que uma única injeção de células mesenquimais derivadas de tecido adiposo de indivíduos saudáveis é um procedimento seguro e com potencial para o tratamento de fístulas associadas à doença de Crohn.

Baseados nos resultados já alcançados, a TiGenix procedeu à submissão de um pedido de aprovação para a comercialização do Cx601 na Europa, e planeia iniciar nos EUA um novo ensaio clínico de fase 3, com Cx601 para tratar fístulas perianais complexas em doentes com doença de Crohn.

Fonte: http://www.fiercebiotech.com/press-releases/tigenix-announces-positive-52-week-phase-iii-results-cx601-complex-perianal

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