Infusão autóloga de Sangue do Cordão Umbilical em crianças com Perturbações do Espectro do Autismo – Resultados de um ensaio clínico

As Perturbações do Espectro do Autismo (PEA) são perturbações neuropsiquiátricas que apresentam uma grande variedade de expressões clínicas e resultam de disfunções multifatoriais do desenvolvimento do sistema nervoso central, afetando o normal desenvolvimento da criança. Os sintomas manifestam-se nos primeiros três anos de vida e incluem três grandes domínios: social, comportamental e comunicacional. O autismo é a mais comum das PEA. Desde os anos 90, a incidência de autismo tem vindo a aumentar em todo o mundo, atingindo atualmente cerca de 60 em cada 10.000 crianças, com predomínio no sexo masculino. Em Portugal, estima-se que o autismo afete cerca de 1 em cada 1.000 crianças em idade escolar.

As abordagens de tratamento das PEA incluem medicação, terapia comportamental, ocupacional e da fala e apoio educacional e vocacional. A intervenção comportamental intensiva precoce está associada a bons resultados, mas mesmo com esta intervenção, muitos indivíduos com PEA permanecem significativamente afetados. Os tratamentos farmacológicos atualmente disponíveis visam melhorar apenas os sintomas associados, como a irritabilidade, e não os sintomas principais das PEA. Deste modo, há uma grande necessidade de tratamentos mais eficazes dirigidos aos sintomas principais das PEA. Estudos em modelos pré‑clínicos sugerem que o sangue do cordão umbilical (SCU) pode, através de sinalização parácrina, alterar a conectividade cerebral e suprimir a inflamação. Para além disso, infusões autólogas de SCU têm demonstrado ser seguras em crianças com paralisia cerebral e outras lesões neurológicas. Assim, um grupo de investigadores da Universidade de Duke, nos EUA, colocou a hipótese de que a infusão autóloga de SCU poderia ser útil no tratamento das PEA, podendo aliviar os seus sintomas através da regulação de processos inflamatórios ao nível cerebral. Para isso, conduziram um ensaio clínico de fase I, que visava avaliar a viabilidade e segurança de uma única infusão intravenosa de SCU autólogo em crianças com PEA. Os resultados deste ensaio clínico foram recentemente publicados na revista científica STEM CELLS TRANSLATIONAL MEDICINE.

A infusão autóloga de Sangue do Cordão Umbilical é segura e viável em crianças com PEA

Este estudo incluiu 25 crianças, com idades compreendidas entre os 2 e 6 anos, com diagnóstico confirmado de PEA e que tinham uma unidade autóloga de SCU criopreservada num banco de células estaminais. As crianças foram avaliadas com recurso a uma bateria de testes comportamentais e funcionais, imediatamente antes da infusão de SCU, e aos 6 e 12 meses após a mesma. A avaliação de eventos adversos durante os 12 meses indicou que o tratamento era seguro e bem tolerado, tendo sido observadas melhorias significativas ao nível da comunicação social e sintomas do autismo, nas classificações clínicas da severidade dos sintomas gerais do autismo e no grau de melhoria, nas medidas padronizadas de vocabulário expressivo e nas medidas objetivas da atenção das crianças aos estímulos sociais. As melhorias comportamentais observadas nos primeiros 6 meses após a infusão mantiveram-se aos 12 meses e foram maiores nas crianças que inicialmente tinham maior QI não‑verbal.

Apesar dos resultados promissores, os autores deste estudo reconhecem que uma única terapia pode não melhorar todos os sintomas do autismo e que a melhoria funcional global é uma componente importante na avaliação da eficácia dos tratamentos do autismo. Os resultados deste estudo servem de base para futuros estudos para determinar a eficácia de infusões de SCU em crianças com PEA.

Referência: Autologous Cord Blood Infusions Are Safe and Feasible in Young Children with Autism Spectrum Disorder: Results of a Single-Center Phase I Open-Label Trial. Dawson G, Sun JM, Davlantis KS, Murias M, Franz L, Troy J, Simmons R, Sabatos-DeVito M, Durham R, Kurtzberg J. Stem Cells Transl Med. 2017 Apr 5