Sangue do cordão umbilical expandido em laboratório aplicado em crianças com anemia falciforme

A anemia falciforme é uma doença hereditária que afeta os glóbulos vermelhos (que, em vez da forma característica de disco bicôncavo, têm forma de foice) e conduz a múltiplos problemas de saúde, crises dolorosas e mortalidade precoce. Todos os anos, aproximadamente 300.000 crianças nascem com anemia falciforme, em todo o mundo. Embora na Europa e nos EUA a incidência desta doença tenha vindo a aumentar, continua a ser mais prevalente em países africanos e na Índia.

As opções terapêuticas habitualmente utilizadas para tratar doentes com anemia falciforme, nomeadamente durante os episódios de exacerbação da doença, não têm como objetivo a cura, tratando-se, antes, de tratamentos de suporte, que recorrem, por exemplo, a transfusões sanguíneas e analgésicos. O único tratamento consensual capaz de curar a anemia falciforme é um transplante de medula óssea de um dador compatível, estando este tratamento reservado para casos de doença grave. Contudo, a maioria dos doentes não encontra dador compatível (familiar ou não relacionado), pelo que é importante ter alternativas de tratamento disponíveis.

O sangue do cordão umbilical é uma fonte de células estaminais atrativa para transplante, tendo em conta a sua acessibilidade e pela possibilidade de serem permitidas algumas discrepâncias de compatibilidade (não é necessário haver 100% de compatibilidade) entre dador e doente. Uma das estratégias emergentes neste campo da medicina é a utilização de sangue do cordão umbilical expandido – que resulta da multiplicação das células estaminais em laboratório – antes do transplante. Recentemente, um estudo reportou resultados favoráveis da utilização de um produto de sangue do cordão umbilical expandido em laboratório, designado Omidubicel, em adultos com doenças malignas do sangue. Num novo ensaio clínico, cujos resultados foram publicados recentemente na revista científica Blood Advances, foi investigada a possibilidade de usar sangue do cordão umbilical expandido para o tratamento de doentes com anemia falciforme.

Sangue do cordão umbilical expandido mostra potencial para curar anemia falciforme

Neste estudo preliminar, foram tratadas 16 crianças com idades entre 3 e 17 anos com anemia falciforme grave, elegíveis para transplante. Tratando-se de um estudo piloto, numa primeira fase, treze crianças foram transplantadas com Omidubicel em conjunto com sangue do cordão umbilical não expandido. Posteriormente, três crianças foram transplantadas apenas com Omidubicel.

Os resultados mostram que os transplantes de sangue do cordão umbilical expandido resultaram em rápida reconstituição do sistema imunitário – um fator determinante para a sobrevivência – em todos os doentes, tendo-se mantido em 88% destes. Globalmente, 81% dos doentes com anemia falciforme grave sobreviveram, com reconstituição imunológica derivada das células do sangue do cordão umbilical, tendo ficado, assim, livres da doença e de todas as suas manifestações. Os autores sublinham que, apesar da elevada taxa de doença do enxerto contra o hospedeiro verificada, foi possível resolvê-la com os tratamentos administrados, e que em futuros estudos, outras medidas devem ser consideradas de forma a reduzir a incidência desta complicação pós-transplante.

Desde 1988, data do primeiro transplante, a utilização de sangue do cordão umbilical tem conhecido extraordinários progressos. A evolução da tecnologia de multiplicação das células do sangue do cordão umbilical em laboratório promete trazer ainda mais progressos a este campo da medicina, com benefício para os doentes.

 

Referência:

Parikh S, et al. Allogeneic stem cell transplantation with omidubicel in sickle cell disease. Blood Adv. 2021. 5(3):843-852.