Transplante de sangue do cordão umbilical entre irmãos para tratar uma doença metabólica

Foi recentemente anunciado o sucesso de um transplante de células estaminais hematopoiéticas de sangue do cordão umbilical entre irmãos no tratamento de mucopolissacaridose VI (MPS VI).

A MPS VI (ou síndrome de Maroteaux-Lamy) é uma doença metabólica hereditária caracterizada pela não-produção ou produção inadequada de uma enzima (substância que participa numa reação química celular) importante para destruir um composto produzidos pelas células. A ausência ou o inadequado funcionamento da enzima em causa leva à acumulação desse composto causando danos nas células e tecidos. As crianças com esta doença parecem normais quando nascem, mas com a acumulação do composto nas células, começam a surgir deformidades. Os sintomas mais comuns da doença incluem baixa estatura, alterações na coluna, disfunção motora, face infiltrada, alterações cardiovasculares, alterações oculares e síndrome de apneia obstrutiva do sono. As complicações cardiorrespiratórias são progressivas e podem levar ao óbito do doente que nos casos mais graves ocorre geralmente na 2ª década de vida. É uma doença rara, com uma incidência muito variável, estimando-se que existam cerca de 1100 casos em todo o mundo. Em Portugal, a doença afetará cerca de 20 indivíduos.

Desde a última década o transplante hematopoiético com células de um dador compatível é uma opção de tratamento para estes doentes.

Ultrapassada a meta dos 200 dias após transplante de sangue do cordão umbilical numa criança com MPS VI

Neste contexto, foi recentemente realizado na Índia um transplante de células estaminais de sangue do cordão umbilical de um irmão para tratar uma menina com MPS VI. Neha, agora com 6 anos, acaba de passar a meta dos 200 dias pós-transplante.

Quando Neha tinha 1 ano, um evidente atraso no seu crescimento levou ao diagnóstico da MPS VI. Dada a gravidade da doença, foi proposto aos pais a realização de um transplante hematopoiético. No entanto, as dificuldades na identificação de um dador compatível, levaram os médicos a sugerir que os pais planeassem ter um segundo filho para permitir a realização de um transplante de sangue do cordão umbilical.

Em Janeiro de 2006, cerca de dois anos após o nascimento do irmão, as células estaminais do seu cordão umbilical foram transplantadas em Neha. Atualmente, mais de 200 dias após o transplante, a criança está a recuperar bem, consegue agora falar fluentemente, e o seu corpo mostra um crescimento estável, estando a menina mais reativa física e emocionalmente. Esta é uma fase que já permite a Neha ter uma vida normal.

O sucesso deste caso sugere que a utilização de sangue do cordão umbilical entre irmãos é de facto uma terapia com potencial para tratar crianças com MPS VI.

Fonte:

https://parentsguidecordblood.org/en/news/girl-metabolic-disorder-has-life-saving-cord-blood-transplant-her-brother