Terapia celular – Uma alternativa terapêutica emergente para Perturbações do Espectro do Autismo

As Perturbações do Espectro do Autismo (PEA) compreendem um conjunto de transtornos do desenvolvimento infantil caracterizados por défices na comunicação e interação social e pela presença de interesses restritos e comportamentos repetitivos. Ao longo das últimas décadas, a incidência de autismo tem vindo a aumentar em todo o mundo, atingindo atualmente cerca de 60 em cada 10.000 crianças. Em Portugal, estima-se que afete cerca de 1 em cada 1.000 crianças em idade escolar. Os transtornos do espectro autista resultam de alterações no normal desenvolvimento cerebral e, embora não sejam ainda claras as razões que conduzem ao seu aparecimento, vários estudos sugerem que a inflamação ao nível do cérebro desempenha um papel importante nesse processo. As estratégias terapêuticas atuais, nomeadamente medicação e terapia ocupacional, comportamental e da fala, têm-se revelado insuficientes, tornando-se cada vez mais importante encontrar outras respostas para o tratamento de PEA.
Uma alternativa terapêutica emergente, atualmente a ser investigada em contexto experimental para tratar PEA, é a administração de células estaminais. Ao longo dos últimos anos, têm sido realizados vários ensaios clínicos com o objetivo de avaliar se a administração de células estaminais provenientes do sangue do cordão umbilical, medula óssea ou tecido do cordão umbilical é capaz de melhorar os sintomas de crianças com PEA. Dentro desta linha de investigação, destaca-se o trabalho realizado pelo grupo da Dra. Joanne Kurtzberg, prestigiada médica hemato-oncologista e pioneira em transplantação com sangue do cordão umbilical. A Dra. Kurtzberg e colaboradores conduziram, na Universidade de Duke, nos EUA, um ensaio clínico, em que observaram melhorias significativas ao nível do comportamento, comunicação, aptidões sociais e sintomas de autismo em crianças com PEA tratadas com o seu próprio sangue do cordão umbilical, armazenado à nascença. Os resultados sugerem que o sangue do cordão umbilical desencadeia alterações favoráveis na comunicação entre determinadas regiões do cérebro, capazes de justificar as melhorias observadas.
No seguimento dos resultados positivos obtidos neste e noutros ensaios clínicos, a Agência reguladora norte‑americana Food and Drug Administration (FDA) aprovou, em 2017, a realização de um ensaio clínico, tendo o centro médico da Universidade de Duke sido autorizado a tratar crianças com várias doenças do foro neurológico, usando sangue do cordão umbilical do próprio ou de um irmão compatível. Uma publicação de 2019 reporta 276 crianças tratadas com este protocolo, entre novembro de 2017 e junho de 2019, maioritariamente para autismo e paralisia cerebral. Neste contexto, duas crianças com PEA, cujo sangue do cordão umbilical estava armazenado na Crioestaminal, foram tratadas pela equipa da Dra. Kurtzberg.
Para além do sangue do cordão umbilical, está também a ser estudada a aplicação de células estaminais mesenquimais do tecido do cordão umbilical no tratamento de PEA, com resultados preliminares favoráveis. A equipa da Universidade de Duke registou, no passado dia 4 de março, um novo ensaio clínico, em que planeia testar a segurança e exequibilidade da administração de células estaminais do tecido do cordão umbilical em doze crianças, com idades entre os 18 e os 30 meses, diagnosticadas com PEA. A conclusão deste estudo prevê-se para agosto de 2022.
No seu conjunto, os resultados publicados na área da terapia celular para PEA mostram resultados positivos, podendo vir a constituir uma alternativa terapêutica com potencial para melhorar a sintomatologia associada a estes transtornos do desenvolvimento. A realização de mais ensaios clínicos, com maior número de doentes, é fundamental para que se possam retirar conclusões definitivas acerca da eficácia desta abordagem terapêutica.
Referências:
Dawson G, et al. Stem Cells Transl Med. 2017. 6(5):1332-1339.
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https://clinicaltrials.gov/, acedido a 30-03-2020.
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