Programa de Acesso Alargado a Terapias Celulares

Enquadramento científico, clínico e regulatório

Nos últimos anos, as terapias celulares têm vindo a despertar um interesse crescente por parte da comunidade científica e das famílias que procuram novas opções para doenças ou condições clínicas para as quais ainda não existem alternativas terapêuticas plenamente eficazes ou estabelecidas.

Entre estas abordagens encontram-se estudos que avaliam a utilização de células estaminais do sangue e do tecido do cordão umbilical em diferentes condições médicas, incluindo algumas perturbações do neurodesenvolvimento, como a Perturbação do Espetro do Autismo (PEA).

À medida que estes estudos se tornam mais conhecidos, surgem também muitas dúvidas. O que são exatamente estes tratamentos? São seguros? Estão aprovados? Quem pode participar? E qual é o papel dos bancos de células estaminais?

Este artigo pretende reunir informação científica e regulatória atualizada, ajudando a esclarecer algumas das questões mais frequentes.

O que são tratamentos experimentais?

Um tratamento experimental é uma intervenção médica que ainda não foi aprovada como tratamento padrão para uma determinada doença ou condição clínica.

Antes de qualquer nova terapêutica poder ser disponibilizada de forma generalizada, é necessário demonstrar, através de investigação clínica, que a intervenção apresenta um perfil de segurança adequado e que produz benefícios clínicos comprovados. Por isso, os tratamentos experimentais apenas podem ser realizados em contextos regulados, sujeitos a:

• Aprovação das autoridades competentes;
• Parecer favorável de comissões de ética independentes;
• Cumprimento das Boas Práticas Clínicas (Good Clinical Practice – GCP);
• Cumprimento das Boas Práticas de Fabrico (Good Manufacturing Practice – GMP);
• Monitorização contínua da segurança dos participantes;
• Consentimento informado por parte dos doentes ou dos seus representantes legais.

O que é um Programa de Acesso Alargado?

Um Programa de Acesso Alargado (Expanded Access Program – EAP) permite que determinados doentes possam receber uma terapêutica ainda em investigação clínica fora do contexto tradicional de um ensaio clínico, em situações excecionais e devidamente justificadas.

Embora não tenham como principal objetivo produzir evidência científica, estes programas continuam sujeitos a rigorosos requisitos éticos, clínicos e regulamentares e incluem uma monitorização contínua da segurança dos participantes.

Importa sublinhar que o acesso alargado não equivale à aprovação de um tratamento para utilização generalizada. Significa que, em circunstâncias específicas, uma terapêutica ainda em investigação pode ser considerada, de forma controlada, por equipas clínicas e entidades competentes.

O que sabemos hoje sobre células estaminais na Perturbação do Espetro do Autismo?

A investigação sobre a utilização de células estaminais na Perturbação do Espetro do Autismo (PEA) encontra-se ainda em desenvolvimento.

As PEA caracterizam-se por distúrbios do foro neurológico com alterações no normal desenvolvimento da criança ao nível da comunicação, linguagem, comportamento e interação social, que poderão estar associados a uma falha na comunicação integrativa entre várias regiões do cérebro. O autismo é a patologia mais comum destas perturbações, estimando-se que afete uma em cada 100 crianças, com maior incidência no sexo masculino.

Vários estudos têm vindo a evidenciar o potencial das células estaminais do sangue e do tecido do cordão umbilical no tratamento de PEA. Um ensaio clínico de fase 1, conduzido por investigadores da Universidade de Duke (EUA) mostrou melhorias significativas no comportamento, aptidões sociais, comunicação e sintomas associados ao autismo após a infusão autóloga de sangue do cordão umbilical em crianças com PEA. Num outro ensaio clínico, de fase 2, realizado na mesma Universidade foram identificadas melhorias significativas nas capacidades de comunicação e atenção em crianças dos 4 aos 7 anos de idade com QI não verbal > 70, após tratamento com células estaminais do sangue do cordão umbilical.

Mais recentemente, foi conduzido na Roménia, outro ensaio clínico, que visava avaliar a segurança e a eficácia da infusão intravenosa de sangue do cordão umbilical autólogo em crianças com PEA. Segundo o investigador principal deste estudo os resultados foram muito favoráveis na faixa etária dos 3 aos 7 anos, com cerca de 2 em cada 3 crianças com PEA a evidenciarem melhorias claras, especialmente na verbalização, iniciativa, interação social e compreensão. 

Os resultados dos estudos desenvolvidos revelam que as melhorias observadas estão relacionadas com um aumento da conectividade cerebral após a infusão de células estaminais. Para além das melhorias observadas, os tratamentos com recurso a células estaminais do sangue e do tecido do cordão umbilical têm-se mostrado seguros e bem tolerados, e, de um modo consistente, os resultados obtidos indicam que a faixa etária de intervenção parece ser um fator determinante na resposta ao tratamento, tendo as crianças com idades entre os 3 e os 7 anos evidenciado os melhores resultados.

Apesar dos resultados positivos, são necessários mais estudos envolvendo a utilização de células estaminais que possam esclarecer o benefício da sua administração no contexto das PEA para que este tipo de tratamentos possa ficar disponível na prática clínica.

Quantas crianças já foram tratadas?

Não existe um número único que permita responder com exatidão a esta questão.

Os estudos realizados até à data decorreram em diferentes países, centros hospitalares e programas de investigação independentes. No seu conjunto, envolveram centenas de crianças com perturbação do espetro do autismo e outras condições do neurodesenvolvimento.

Cada novo estudo contribui para aumentar o conhecimento científico disponível, permitindo compreender melhor quais os potenciais benefícios, limitações e perfis de doentes que poderão beneficiar destas abordagens no futuro.

Por essa razão, mais importante do que o número absoluto de crianças tratadas é a qualidade da evidência produzida: o desenho dos estudos, a existência de grupos de controlo, a definição clara dos critérios de inclusão, a avaliação independente dos resultados e o acompanhamento da segurança ao longo do tempo.

Como é garantida a segurança destes tratamentos?

A segurança dos participantes constitui a principal prioridade de qualquer Programa de Acesso Alargado. Antes de uma terapêutica experimental poder ser administrada, é necessária a aprovação das autoridades reguladoras e das comissões de ética competentes, garantindo que a sua utilização é cientificamente fundamentada e que a relação benefício-risco é considerada favorável.

Sempre que participa no desenvolvimento clínico de terapias celulares, a Crioestaminal contribui para este processo assegurando elevados padrões de qualidade, segurança e rastreabilidade das amostras biológicas. Estes padrões incluem:

• Controlo rigoroso da qualidade em todas as fases do processo: colheita, transporte, processamento, criopreservação, avaliação da elegibilidade e armazenamento das células.
• Libertação das amostras exclusivamente para programas e centros autorizados pelas entidades competentes do país onde o tratamento é realizado.
• Autorização do Instituto Português do Sangue e da Transplantação (IPST) para a exportação de amostras biológicas, sempre que aplicável.
• Rastreabilidade integral das células desde a colheita até à sua utilização clínica.
• Sistemas de farmacovigilância e biovigilância que asseguram a monitorização contínua da segurança e a notificação obrigatória de quaisquer acontecimentos ou reações adversas.

Na Europa, estes processos são da competência da  Agência Europeia de Medicamentos (EMA), que inclui o Comité de Terapias Avançadas (CAT), e pelas autoridades nacionais competentes.

Em Portugal, a supervisão envolve o IPST, o INFARMED – Autoridade Nacional do Medicamento e Produtos de Saúde, I.P., e a Comissão de Ética para a Investigação Clínica (CEIC).

Enquadramento legal aplicável:

• Lei n.º 21/2014;
• Diretiva Europeia 2004/23/CE.

O papel da Crioestaminal

A Crioestaminal não realiza tratamentos médicos nem recomenda opções terapêuticas. A nossa missão consiste na colheita, processamento, análise, criopreservação e armazenamento de células estaminais, assegurando elevados padrões de qualidade, segurança e rastreabilidade.

Sempre que uma família decide participar num programa de investigação devidamente autorizado, a eventual libertação das células apenas ocorre após verificação rigorosa dos requisitos técnicos, regulamentares e clínicos aplicáveis.

Em determinados programas internacionais de acesso alargado, as amostras apenas podem ser libertadas através de bancos de células estaminais pertencentes a grupos internacionais especializados, como o grupo FamiCord. A Crioestaminal, por sua vez, integra o Grupo FamiCord, uma das maiores redes europeias de bancos de células estaminais, colaborando com diferentes projetos internacionais de investigação clínica.

O papel da Crioestaminal é, por isso, técnico e regulatório: garantir que, quando exista uma indicação médica externa, autorização adequada e cumprimento dos requisitos legais, as células armazenadas possam ser avaliadas e eventualmente libertadas em condições de segurança, qualidade e rastreabilidade.

Perguntas Frequentes (FAQs)

Tenho um filho com autismo. Ele pode ser curado com células estaminais?

Não. Atualmente, não existe qualquer tratamento aprovado que cure a Perturbação do Espetro do Autismo através de células estaminais. O que existem são programas de investigação clínica cuidadosamente regulados, cujo objetivo é estudar se estas terapias poderão trazer benefícios para determinados grupos de doentes.

Existem provas científicas de que as células estaminais são eficazes na Perturbação do Espetro do Autismo?

A investigação científica nesta área continua em desenvolvimento. Tal como acontece com outras áreas da medicina regenerativa, existem estudos que procuram avaliar a segurança e o potencial terapêutico das células estaminais em diferentes condições clínicas.

É precisamente através da investigação clínica, dos ensaios clínicos e dos tratamentos experimentais devidamente autorizados que a comunidade científica consegue gerar evidência robusta sobre a segurança e eficácia de novas abordagens terapêuticas.

Posso enviar as amostras que tenho guardadas para um destes tratamentos?

Não diretamente. As amostras apenas podem ser libertadas por bancos de células estaminais autorizados, acreditados e que cumpram rigorosos critérios de qualidade, rastreabilidade e conformidade regulamentar.

Para integrarem programas de acesso expandido, têm de pertencer a bancos que cumpram critérios específicos e, em muitos casos, a redes internacionais como o grupo FamiCord.

Qual é a diferença entre um ensaio clínico e um programa de acesso alargado?

O ensaio clínico tem como principal objetivo gerar evidência científica sobre a segurança e eficácia de um tratamento. Já o programa de acesso alargado permite que determinados doentes tenham acesso a terapias ainda experimentais quando existem circunstâncias clínicas específicas e critérios de elegibilidade definidos.

Quem decide se uma criança pode participar?

A decisão compete exclusivamente à equipa médica responsável pelo programa, de acordo com critérios clínicos previamente definidos, e depende sempre do consentimento informado dos pais ou representantes legais.

Estes tratamentos são legais?

Sim. Quando realizados no âmbito de ensaios clínicos ou programas de acesso alargado devidamente autorizados, encontram-se sujeitos a um enquadramento legal rigoroso, supervisão ética independente e monitorização permanente da segurança.

Todos os tratamentos ou programas de investigação para os quais a Crioestaminal liberta amostras encontram-se sujeitos às autorizações exigidas pelas entidades competentes dos respetivos países. Além disso, quando as amostras são exportadas a partir de Portugal, a sua saída está sujeita à autorização prévia do IPST.

A Crioestaminal promove tratamentos para a Perturbação do Espetro do Autismo?

Não. A Crioestaminal não realiza tratamentos médicos nem recomenda opções terapêuticas para a Perturbação do Espetro do Autismo ou qualquer outra condição clínica.

A atividade da Crioestaminal consiste na colheita, processamento, análise, criopreservação e armazenamento de células estaminais. A eventual utilização dessas células em programas de investigação clínica é sempre decidida pelas equipas médicas responsáveis e enquadrada pelas autoridades competentes.

O facto de o tratamento estar autorizado significa que a sua eficácia já está comprovada?

Não. A autorização de um ensaio clínico ou tratamento experimental significa que as autoridades competentes consideraram existir fundamento científico suficiente para que a sua investigação possa decorrer de forma ética, segura e controlada.

O objetivo destes programas é precisamente gerar conhecimento científico que permita avaliar a segurança e a eficácia das novas abordagens terapêuticas.

Existe rastreabilidade das células utilizadas?

Sim, todo o percurso das células é integralmente rastreável. Desde a colheita na maternidade até à eventual utilização clínica, todas as etapas são documentadas e monitorizadas através de sistemas de codificação e rastreabilidade que cumprem os requisitos legais nacionais e internacionais.

Consulte alguns casos de crianças tratadas com Células Estaminais guardadas na Crioestaminal.