Nos últimos 30 anos, o sangue do cordão umbilical consolidou-se como uma importante fonte de células estaminais para transplante hematopoiético (transplante de células estaminais hematopoiéticas, capazes de dar origem às células do sangue), permitindo que esta opção terapêutica esteja acessível a um leque mais alargado de doentes. São mais de 80 as doenças que podem ser tratadas com recurso a este tipo de transplante, incluindo doenças hemato-oncológicas, como leucemias e linfomas, vários tipos de anemias, doenças metabólicas e imunodeficiências.

Com o objetivo de otimizar os resultados dos transplantes de sangue do cordão umbilical, têm vindo a ser desenvolvidas várias técnicas para multiplicar as células estaminais do sangue do cordão umbilical previamente à sua aplicação. Neste contexto, foram recentemente publicados os resultados de um ensaio clínico de fase 3 que pretendeu demonstrar a eficácia do omidubicel – produto de terapia celular constituído por células do sangue do cordão umbilical multiplicadas em laboratório – comparando-a à de um transplante de sangue do cordão umbilical convencional. O omidubicel é produzido a partir de uma unidade de sangue do cordão umbilical anteriormente criopreservada, utilizando a molécula nicotinamida. Esta molécula inibe a diferenciação das células estaminais em células especializadas durante o processo de expansão (i.e. multiplicação das células em laboratório), permitindo obter um maior número de células estaminais para transplante.

Técnica de expansão permite otimizar resultados dos transplantes de sangue do cordão umbilical

Neste ensaio clínico, participaram doentes com idades entre os 13 e os 65 anos, elegíveis para transplante hematopoiético com sangue do cordão umbilical devido a doenças hemato-oncológicas, maioritariamente leucemias. No âmbito do estudo, 59 participantes foram transplantados com omidubicel e 58 com sangue do cordão umbilical convencional (grupo controlo), após quimio e/ou radioterapia.

Para avaliação da segurança e eficácia, os investigadores compararam os resultados do grupo transplantado com omidubicel relativamente aos do grupo controlo. Foi avaliada a recuperação hematológica, representada pela recuperação das contagens de neutrófilos (glóbulos brancos que combatem infeções) e de plaquetas no sangue após o transplante. Globalmente, a utilização de omidubicel permitiu reduzir em cerca de 10 dias a recuperação de neutrófilos e em cerca de 13 dias a recuperação de plaquetas após transplante. A recuperação hematológica mais rápida verificada no grupo transplantado com omidubicel traduziu-se numa diminuição da incidência de infeções e do tempo de hospitalização nos primeiros 100 dias após transplante, comparativamente ao grupo controlo. A incidência de efeitos adversos decorrentes do tratamento foi semelhante nos dois grupos, o que confirma que o tratamento com omidubicel é tão seguro como um transplante de sangue do cordão umbilical convencional, como já tinha sido demonstrado em estudos anteriores.

Das várias técnicas desenvolvidas para multiplicar as células estaminais do sangue do cordão umbilical, o omidubicel foi o primeiro a completar ensaios clínicos de fase 3. Os resultados, consistentes com os anteriormente publicados, são favoráveis à sua implementação na prática clínica, representando um avanço importante no campo da transplantação com sangue do cordão umbilical, com expectável melhoria dos resultados destes transplantes. Este estudo, que envolveu 33 centros de transplantação na América, Europa e Ásia, permitiu, ainda, confirmar a exequibilidade da distribuição de forma segura deste produto de terapia celular personalizado para vários pontos do globo.

Referência:

Horwitz ME, et al. Omidubicel Versus Standard Myeloablative Umbilical Cord Blood Transplantation: Results of a Phase III Randomized Study. Blood. 2021 Jun 22:blood.2021011719 [online ahead of print].