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Terapia celular à base de células estaminais do sangue do cordão umbilical recebe aprovação da FDA

Uma terapia celular à base de células estaminais do sangue do cordão umbilical multiplicadas em laboratório foi recentemente aprovada pela Food and Drug Administration (FDA), a agência reguladora norte‑americana para o medicamento.

Com mais de 30 anos de utilização clínica, o sangue do cordão umbilical tem-se afirmado como uma fonte de células estaminais para transplante hematopoiético (transplante de células estaminais capazes de dar origem às células do sangue), permitindo tornar esta opção terapêutica acessível a um conjunto mais alargado de doentes. São já mais de 90 as doenças que podem ser tratadas com recurso a este tipo de transplante, incluindo doenças hemato-oncológicas, como leucemias e linfomas, vários tipos de anemias, doenças metabólicas e imunodeficiências. Visando melhorar os resultados dos transplantes de sangue do cordão umbilical, têm vindo a ser desenvolvidas várias metodologias para multiplicar as células estaminais do sangue do cordão umbilical previamente à sua utilização terapêutica. Neste contexto, os resultados de um ensaio clínico de fase 3 que pretendeu demonstrar a eficácia de um produto de terapia celular constituído por células do sangue do cordão umbilical multiplicadas (expandidas) em laboratório, mostraram uma recuperação hematológica mais rápida e redução da incidência de infeções nos doentes transplantados com este produto, em comparação com os transplantados com sangue do cordão umbilical convencional (não expandido). Este produto de terapia celular, agora designado Omisirge®, é produzido a partir de uma amostra de sangue do cordão umbilical anteriormente criopreservada, utilizando nicotinamida, uma molécula que inibe a diferenciação das células estaminais em células especializadas durante o processo de expansão (i.e. multiplicação das células em laboratório), permitindo obter um maior número de células estaminais para transplante. Os resultados deste ensaio clínico já tinham sido publicados na revista científica Blood1, a revista oficial da Sociedade Americana de Hematologia.

O OMISIRGE PERMITE AUMENTAR O ACESSO DE DOENTES AO TRANSPLANTE HEMATOPOIÉTICO

Esta terapia celular foi desenvolvida pela empresa israelita Gamida Cell Ltd., pioneira no desenvolvimento de terapias celulares. No passado dia 17 de abril de 2023, a Gamida Cell Ltd. anunciou que a FDA aprovou a sua terapia celular alogénica Omisirge® (omidubicel-onIv), para uso em doentes adultos e pediátricos, com idade igual ou superior a 12 anos, com doenças malignas do sangue elegíveis para transplante com sangue do cordão umbilical, após condicionamento mieloablativo (quimioterapia ou radioterapia pré transplante), de modo a reduzir o tempo de recuperação hematológica e a incidência de infeções após transplante. O Omisirge é a primeira terapia celular alogénica (i.e. com células de um dador) a ser aprovada com base em ensaios clínicos randomizados. No ensaio clínico randomizado de fase 3, o Omisirge permitiu reduzir o tempo médio de recuperação de neutrófilos para 12 dias, comparativamente aos 22 dias com sangue do cordão umbilical convencional (não expandido)1, tendo, para além disso, a incidência de infeções até 100 dias após o transplante sido consideravelmente menor nos doentes tratados com Omisirge em comparação com os transplantados com sangue do cordão umbilical não expandido1. O perfil de segurança do Omisirge é consistente com o esperado para o transplante alogénico de células estaminais hematopoiéticas após condicionamento mieloablativo. Adicionalmente, dado que mais de 40% dos doentes do estudo eram racial e etnicamente diversos1, o Omisirge poderá ajudar a aumentar o acesso ao transplante de células estaminais para doentes de origens raciais ou etnicamente diversas. O Omisirge é produzido nas instalações da Gamida Cell em Kiryat Gat, Israel. Segundo a empresa, este produto de terapia celular deverá ser estar disponível para entrega nos centros de transplante até 30 dias após o início do seu fabrico. O Omisirge está atualmente aprovado para utilização nos EUA para os centros de transplante que o solicitem, sendo expectável que, em breve, possa vir a estar disponível em todo o mundo. Com a aprovação desta terapia celular, se uma unidade de sangue do cordão umbilical não tiver a dose celular necessária para um transplante, poderá ser realizada a sua expansão em laboratório de modo a ser obtida a quantidade de células necessária para o doente em causa.

 

Referências

  1. Horwitz, M. E. et al., (2021). Omidubicel vs standard myeloablative umbilical cord blood transplantation: Results of a phase 3 randomized study. Blood, 138(16).
  2. https://investors.gamida-cell.com/news-events/press-releases/news-release-details/gamida-cells-allogeneic-cell-therapy-omisirger/, acedido a 18 de abril de 2023.

 

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